전이성 포도막 흑색종 치료제
포도막 흑색종은 홍채랑 맥락막 등등을 포함하는 눈의 포도막 중 멜라닌을 생성하는 세포에서 발생하는 희귀한 암임
전이되면 생존기간이 6개월 밑으로 잡힐 정도로 악질임
9. 조킨비, 연간 약 16억
조로증 치료제
조로증은 빨리 늙는 병ㅇㅇ 생후 18개월부터 노화가 시작되고 치료 안하면 15살 쯤에 죽음
미국에서 20명 전 세계에선 3~400명이 앓고 있는 희귀병임
8. 다니엘자, 연간 약 16억
신경모세포종 치료제
신경모세포종은 주로 영아들에게 발생하는 대표적인 소아암임
이 약은 뼈나 골수에 특정 유형의 고위험 신경모세포종이 재발하거나 다른 치료로 호전되지 않는 사람들을 대상으로 사용됨
7. 마이알렙트, 연간 약 18억
전신 지방 이영양증 치료제
지방 이영양증은 몸이 지방을 저장하고 사용하는 방식에 영향을 미치는 희귀병임
예를 들어 지방이 쌓이면 안되는 곳(혈액이나 장기 등등)에 지방이 쌓임
전신 지방 이영양증은 중성지방이 많이 쌓여 당뇨병이랑 췌장 염증을 유발할 수 있음
6. 졸겐스마, 원샷 약 29억
척수성 근위축증 치료제
그 유명한 졸겐스마 맞음 원샷 치료 ㄱㄴ
우리나라에선 건강보험 적용으로 598만원에 맞을 수 있음
이 병을 앓는 대부분의 아이들은 숨을 쉬지 못하기 때문에 유아기를 넘기지 못함
5. 진테글로, 원샷 약 39억
수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제
환자 맞춤형 치료제로 원샷 치료 ㄱㄴ
수혈 의존성 베타 지중해빈혈은 유전병으로 닉값하듯 평생 2~5주 주기로 수혈하고 살아야됨
저 약은 환자의 조혈모세포에 기능을 복제한 개량형 유전자를 넣어 정상 수준의 헤모글로빈을 만들게 해줌
4. 스카이소나, 원샷 약 41억
대뇌형 부신백질이영양증 치료제
환자 맞춤형 치료제로 원샷 치료 ㄱㄴ
부신백질이영양증은 성염색체 열성으로 유전되는 유전병으로 남자애들에게 발생함
의사소통 능력 상실, 실명, 사지마비, 뇌성마비 등등의 증상이 있음
저 약은 환자의 조혈모세포에 기능을 복제한 개량형 유전자를 넣어 부신백질이영양증 단백질이라는 기능성 효소를 만들게 해줌
혈액암이라는 심각한 부작용이 있지만 효능도 뛰어나고 희귀병 약이라서 통과됨
3. 엘리비디스, 원샷 약 44억
듀시엔형 근이영양증 치료제
원샷 치료 ㄱㄴ
저건 유전병으로 주로 남자 드물게 여자도 있음
근력 약화랑 근육 조직 손실이 주 증상인데 갈수록 악화되고 평균 수명은 27살임
평균 아이큐는 85로 환자들은 대부분 경계선지능임
2. 헴제닉스, 원샷 약 48억
B형 혈우병 치료제
원샷 치료 ㄱㄴ
B형 혈우병은 혈전 형성을 돕는 단백질인 IX 인자의 생산이 충분하지 않아 관절, 근육 및 내부 장기의 출혈에 취약해서 관절 손상을 유발할 수 있음
환자는 평생동안 저 응고인자를 주입받고 살아야됨
이 약은 환자가 스스로 응고인자를 생산할 수 있도록 도와줘서 출혈의 위험을 낮출 수 있음
1. 렌멜디, 원샷 약 56억
이염성 백질이영양증 치료제
원샷 치료 ㄱㄴ
2024년 4월 기준 세상에서 제일 비싼 약임
이염성 백질 이영양증은 조오온나 희귀한 유전병으로 신경 보호막을 파괴하는 지방의 축적을 유발함
환자는 이로 인해 움직이고 말하고 삼키고 먹고 보는 능력을 잃게 되고 나중엔 그냥 침대에만 누워있을 수밖에 없음
이 약은 환자의 조혈모세포의 게놈에 하나 이상의 ARSA 유전자 기능 사본을 삽입하는 방식이고 그런 다음에 세포를 다시 환자에게 주입해서 혈액 뇌 장벽을 넘고 중추 신경계로 이동하게 해서 기능성 효소를 발현할 수 있게 함
치료받은 모든 어린이는 6세 때 생존했고 치료받은 아이들의 71%가 도움 없이 걸을 수 있었음
싱붕이들은 모두 건강하게 태어난 것에 감사하자
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