Evercore ISI에서 진행한 CRSP 컨퍼런스를 정리해보았습니다. 이전 두 컨퍼런스와 달리 CEO의 모두발언 없이 바로 인터뷰가 진행됐습니다

안내에는 부사장과 CEO COO CFO가 참여할 것으로 나왔는데 가상회의에 CEO만 참여했습니다

제 컨디션이 안 좋아서 그런지 Interviewer와 Interviewee 말이 명확히 안 들려 돌려보느라 시간이 좀 걸렸습니다

세 컨퍼런스 모두 Healthcare/Pharmaceutical 담당이 인터뷰를 진행했는데 개인적으로 이번 담당자가 회사에 대해 깊이 알고 있다고 느꼈고

질문 또한 직접적으로 해서 좋았습니다 CS 컨퍼런스는 별로였고 Barclays 인터뷰어는 CEO의 예기치 못한 발언에 대해 집요하게 물어봐줘

도움이 됐습니다 Barclays와 Evercore ISI의 컨퍼런스는 다시보기를 지원하니 관심있는 분은 직접 보시는 것도 괜찮을 거 같습니다

질문과 이에 대한 CEO의 답변을 볼드체로 부연설명은 일반체로 작성했습니다 저번과 달리 다소 의역한 부분이 있습니다 양해바랍니다

한 문장으로 저번 같은 대형떡밥은 나오지 않았고 CEO의 포부를 확인할 수 있는 계기가 되었다 정도로 요약할 수 있을 거 같습니다

1. 포괄적인 질문으로 시작하겠음 CAR-T > Cell Therapy > In-Vivo 왜 이런 순으로 시작했는지?

예를 들어 다른 회사들은 In-Vivo로 시작하는 경우가 있음 그리고 너희가 크리스퍼를 마켓에 내놓기 위한 전략이 무엇인가?

시작하는 방법에는 여러 가지가 있다 그러나 포트폴리오를 구성하는 데서 성패가 갈린다 우린 Ex-Vivo와 In-Vivo 둘 다 하기로 결정했다

문제는 무엇을 우선순위에 놓느냐다 무얼 먼저하고 무얼 나중에 하느냐인데 우리는 우리 비즈니스가 자체적으로 지속가능하길 원했다

우리 전략과 관련해서 얘기하면 회사를 계속해서 *희석하고(diluting) 돈을 빌려서 운영하는 회사가 되고 싶지 않았다

*diluting & raise fund 등을 하고 싶지 않다고 했는데 유상증자나 전환사채 발행 같은 주가희석이 되는 행위를 하기 싫었다고 말하는 듯

이런 맥락에서 제일 처음 시작한 게 SCD(CTX 001)이다 한 가지 돌연변이로 인해 발생한 가장 오래된 질병 중 하나라 접근하기 쉬웠다

실제 내년에 시장판매를 위한 인허가(BLA)를 받는 게 목표인 제품이 됐으니 결과적으로 합리적인 판단이었다

다음으로 접근한 것이 스마트셀을 통한 종양의학과 재생의학임 그 다음은 몸 안에 직접 크리스퍼를 전달해 치료하는 In-Vivo인데 각각은

장점과 단점 그리고 리스크가 있다 회사차원에서 한정된 자원을 사용하여 경쟁력을 확보하는 것이 중요하기 때문에 이런 순서를 따랐다

다음으로 당뇨병 치료인데 이것은 말 그대로 새로운 장기를 만드는 것과 같다 *현행치료는 돼지 등에서 장기이식을 받거나 기증자에게

받은 장기를 이식하는 경우인데 전자는 면역반응이 문제고 후자는 기회가 매우 드문 일이다 마지막 계획으로는 In-Vivo 치료가 있음

*1형 당뇨 완치를 목표로 하는 것이 아예 새로운 장기를 만드는 것과 같다는 말로 치료법에 인슐린 주사나 패치는 언급하지 않음

우리가 원하는 대로 잘 진행된다면 이제 막 시작한 type1 Diabetes 치료제가 3번째 프랜차이즈가 될 것이고 SCD BLO > CAR-T Pivotal Trial

순으로 진행될 것임 그리고 In-Vivo 클리닉이 이어지게 될 것임 이런 접근이 플랫폼 관점에서 합리적이기도 하고 또한 비즈니스 측면에서

투자와 Return of Invested Capital(ROIC) 롱런의 관점에서도 맞다고 생각한다

이러한 순서의 배팅이 성공한다면 우리의 목표는 75~100B 정도의 회사가 5~7년 내에 되는 것

2. 내년 CTX 001이 BLA 되는 것에 얼마나 확신하는가 확정된(Solidify) 것이 있나?

Vertex와 우리 모두 내년에 Filing하기를 기대하고 있다 RMAT 지정으로 규제당국과 자주 미팅할 수 있고 긴밀한 관계를 유지할 수 있다

규제당국이 우리에게 매우 호의적이라고 생각한다 얼마나 많은 환자들을 등록할지 결정하는 것과 같은 Clinical 측면에서도 협조적이고

Non-Clinical 측면에서도 같은 방향으로 수렴하고 있다 내년에 BLA 받는 것이 목표이다

3. 비즈니스 측면에서 시스템 상 Access와 Capacity를 확인하고 싶다 그리고 경쟁적 측면에서 Landscape를 알려달라

*TAM(Total Addressable Market)같이 대략적으로 측정할 수 있는 Portion 말고 실제적으로 확보/접근(Access)가능한 수요에 대한 질문

분명 이것을 상업화하는 것은 알약을 파는 것과는 다르다 어떤 부분에선 의료기기를 상업화하는 것과 더 비슷한데 초기에는 적은 수의

절차가 진행되겠지만 점점 규모가 늘어나게 될 것이다 (의료기기처럼) 원하는 의사와 원하는 환자가 늘어남에 따라 증가하게 될 것이다

*인튜이티브 서지컬의 수술기계 다빈치나 인모드의 미용기계처럼 새로운 방식의 의료기기는 초기 침투과정에 시간이 걸리기 때문에

이에 익숙하지 않은 의사나 환자들이 새로운 치료법에 대해 편하게 느끼기 전까지 천천히 증가하다 확고한 해자를 형성하는데 유전자

편집 치료도 알약(Pill) 보다 전자에 가까운 방식의 상업화가 일어날 거라는 말

둘째로 Vertex와의 협업이 익숙해질수록 볼륨이 늘어날 것임 접근성은 항상 고려해야 하는 부분인데 시작단계부터 고가의 제품인 만큼

서플라이 체인을 구축하는 데 고려할 부분이 많을 것임 정부 측면에서 시스템적으로 지원을 받아야할 부분(보험)도 있을 것임 Vertex는

이러한 일을 수행하는데 많은 경험을 지닌 회사고 약을 시장에 낼 때 많은 도움을 얻을 수 있을 것이다

경쟁 측면과 관련해서 우리는 실험에서 좋은 결과를 보여줬는데 우리가 세운 높은 기준을 고려할 때 다른 회사들이 같은 기준을 충족하기

어려울 것이다 마켓쉐어와 관련해서는 우리가 선두주자의 어드벤티지를 갖게될 것

4. Allogenic CAR-T 치료와 관련한 결과에 시장은 살짝 실망한 거 같은데 너의 말을 기초로할 때 이 제품이 얼마나 Fitting In 할 거 같은가?

시장은 이것(10월 발표한 CTX 110 임상결과)을 다른 관점(효과가 아쉽다고)으로 바라보는 것 같은데 내게 흥미로운 것은 데이터 발표 후

몇 주 뒤 우리가 FDA로부터 RMAT 지정을 받았다는 것이다 이건 모든 데이터를 살펴보고 결정한 것이다 FDA는 RMAT 지정을 쉽게 해주는

기관이 아니다 유럽 규제당국들도 비슷한데 우리 연구결과에 대해 긍정적으로 해석했다는 것이다

현재 문제는 투자자들이 기존 종양치료를 바라보는 렌즈와 다른 렌즈로 우리를 보고 있다는 건데 이것은 잘못된 것이다 우리 연구 중

지속적인 효과를 경험한 한 환자는 기존치료를 받았을 때 모발을 잃었고 끔찍했고 발진 등 겪어야 할 부작용이 많았는데 이 치료는 그저

치료만 받으면 암이 사라진다고 얘기했다

사람들은 25년 전에 어떻게 암을 치료했는지 잊은 것 같은데 매우 안전하고 한 번의 투여로 암을 치료할 수 있다는 것은 엄청난 발전이다

3년 전에 JP모건 전 CEO와 커피를 마셨는데 전 CEO는 Allogenic CAR-T로 지속적인 반응을 보이는 치료 효과를 달성하면 노벨상을 몇 개

받을 업적이라고 했었는데 우린 지금 그걸 해냈다

경쟁과 관련해서 나도 밖에 다른 치료방법과 모델이 있고 경쟁이 치열함을 알고 있다 그러나 만약 안전하고 쉽게 투여할 수 있고 효과적인

치료제를 허가받는다면 성장할 일만 남은 거다 규모의 법칙으로 과소평가되었지만 우린 수 조원이 넘을 약을 만들고 있다고 생각한다

5. 이어서 CAR-T 치료의 효과성에 관련한 질문

우리가 얻은 주된 교훈은 우리가 재투여를 안전하게 할수 있다는 것이고 집중투여(Consolidation Dose)가 데이터를 더 좋게만든다는 것이다

종양비율 비해 CAR-T Cell이 더 많다면 더욱 효과적으로 작용할 수 있다는 것임 그렇지 않을 경우 CAR-T Cell이 지치게 되고 종양을 완전히

제거하기 힘들다는 것이다

첫 투여 후 두 번째 강화투여를 하는 방법도 효과적이었다 우리는 또한 Gen2 Gen3 버전도 개발 중에 있고 이건 더욱 효과적일 것이다

6. CAR-NK에 관한 질문

유망하다고 생각한다 관련된 다른 회사(Nkarta)와도 콜라보 중이다 특별히 그것이 안전하고 CAR-T, CAR-NK 조합이 다른 조합에 비해서

효과적인데 안 쓸 이유는 없다 시간이 흐름에 따라 모두 쓰게 될 것

7. 이제막 type1 Diabetes Clinical Trial 시작했는데 진척상황은 어떻고 무엇을 배우기 원하는지?

매우 기대된다 캐나다 보건당국의 허가를 이제 막 받았고 곧 환자에게 투여과정 시작하려 한다

Cell이 진짜 스텔스한지 즉 호스트의 면역반응체계에 공격받지 않고 보호받는지가 키 포인트이다

우리가 인슐린 생산에 도달할 수 있다면 그리고 면역저항에 걸리지 않는다면 이것은 큰 승리다 인슐린 분비량을 조절하는 것은 언제든

조율할 수 있는 부분이다 스텔스가 중요한 부분으로 이미 프로토 타입을 가지고 있다 Vertex 연구와 관련해서 1명의 데이터를 갖고 있다

8. 어디에 셀이 위치하는 거야?

*셀이 디바이스에 들어가고 디바이스가 신체 측면에 이식된다 경우에 따라서 다른 곳에 삽입될 수도 있지만 일반적으로 환자의

옆구리에 삽입될 것이다

*콜라보 중인 회사(Viacyte)에 인체에 삽입하는 인슐린 분비 디바이스가 있는데 쉽게 말해 새로운 장기라고 보면 됨 유형은 세 가지가

있고 각각 장단점이 있는데 가장 높은 효과를 지속적으로 보이는 디바이스가 두 번째 타입이고 여기서 자가면역반응에 공격받지 않게

셀을 편집한 버전이 세 번째 디바이스라고 보면 될 듯함 위에서 말하는 스텔스가 자가면역반응에 걸리지 않고 보호받는 상태를 말함

9. 2022년 전망에 대해 말해달라

2022에 대해 매우 흥분하고 있다 사실 우린 2021년에도 많은 것을 이뤘다고 생각한다 시장과 주가 측면에서만 보는 건 1차원적 생각이다

펀더멘탈 입장에서 볼 때 내게 물어보면 작년 11~12월에 비해 우린 꽤 많은 것을 이루었다 1형 당뇨 임상실험 허가를 받았고 CTX 001의

BLA Filing을 바라보고 있으며 CTX 110 Pivotal Trial 이외에도 수많은 파이프라인 개발을 했다

플랫폼의 향상에 대해서도 빼놓을 수 없는데 우리 자체 Base Editors, Incertion Editors, New Donor Templates, Small Cas9 등을 보유하게 됐다

22년엔 이것들을 더 발전시키게 될 것이다 만약 CAR-T가 고형암에도 적용될 수 있다면 매우 큰 발전이 될 것이다 1형 당뇨치료제 개발도

매우 가치있는 동인(Driver)이 될 것이다 In-Vivo 파이프라인의 Clinical Trial도 빼놓을 수 없겠다 진행할 것이고 진행사항 공유하겠다

이상으로 컨퍼런스 요약 끝

긴 글 읽어주셔서 감사합니다

세 줄 요약

1. CTX 001 내년에 인허가 받을 예정이다 시장침투에 시간이 필요할 것이고 국가차원의 시스템적 지원(보험적용)도 필요할 것임

2. CTX 110에 대해 미국과 유럽 규제당국은 긍정적으로 평가하고 있다 투자자들이 너무 엄격한 잣대로 판단하지 않았으면 좋겠다

3. Ex-Vivo, CAR-T, type1 Diabetes, In-Vivo 등 파이프라인 개발 중이고 플랫폼에 여러 기술과 데이터(Template) 확보 중이다